儿童肿瘤的新希望：副作用小于化疗的新型药物

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11岁的亚瑟是第一批尝试这种新型药物治疗的儿童之一。他在伦敦大奥蒙德街医院接受治疗，用于治疗他的血癌。

他的家人称这种疗法为“小阳光”。因为这种疗法在不使亚瑟感到太虚弱的情况下，起到了治疗效果。并且，这种疗法可以随身携带，而不仅仅局限于在医院内使用。因此，他可以更多的时间与家人待在一起，享受更多他喜欢的事情。

他随身携带一个“blina背包”，里面装着这种药物。

对于亚瑟来说，当化疗未能清除他所有的癌细胞，并导致他非常虚弱后，blinatumomab(blina)是他的唯一选择。

Blina已经获得许可，用于治疗成人肿瘤患者——专家们希望证明它也能安全地帮助儿童。英国约有20个中心正在将其用于治疗患有B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的儿童。

这种药物是一种免疫疗法，可寻找肿瘤细胞，以便人体的免疫系统能够识别并摧毁它们。这种“致命攻击”是精确定位的——与化疗不同，健康细胞不受影响。

Blina装在一个液体袋中，通过一根细塑料管输送到患者手臂上的静脉内，并持续数月。一个电池供电的泵控制着药物流入血流的速度——一个药袋可以使用多天。所有装备都可以装在一个比A4教科书还小的背包里，因此完全便携。

这对亚瑟来说意味着，在治疗期间，他可以做其他事情——比如在他家附近的公园里荡秋千。而且，与他之前进行的化疗不同，化疗已经停止起效，而且让他太虚弱而无法享受他的生活。

“持续的挑战”

与其他接受blina治疗的患者一样，亚瑟在输液开始前接受了药物治疗，以减少严重反应或副作用的可能性。

起初，他出现了几次发烧，需要住院检查。但不久后，他就可以回家了。

这个背包一直陪伴着亚瑟，包括在床上——即使泵会发出噪音，他也能睡得很好。

亚瑟的母亲桑德琳说，化疗对亚瑟来说很痛苦，改用blina是一种解脱。她说：“这完全超出了他的控制能力——我们不断面临挑战，因为他的身体正在受到药物的打击。”

“我们通过让他感觉更糟来治愈他——这是一个很难理解的事情。”

“一大步”

亚瑟每四天就要回医院一次，这样医生才能给他补充blina治疗药剂，但其余时间他可以在家管理治疗。

2023年4月底，亚瑟接受了最后一次手术，从手臂上取下了输液管。

“他喜欢自己能够控制并负责任——他接受了这一切，”桑德琳说。“这是迈出了一大步——他自由了。”

医生表示，blina可以取代大部分化疗——可能高达80%。

在英国，每年约有450名儿童被诊断出患有亚瑟的这种类型的肿瘤。首席研究员兼顾问儿科血液学医生阿杰·沃拉教授说：“化疗药物是一种毒药，可以杀死白血病细胞，但也杀死和破坏正常细胞——这就是化疗药物产生副作用的原因。”

“Blinatumomab是一种更温和、更友好的治疗方法。”

另一种靶向性免疫疗法药物，嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)，也最近上市。但它比blina更昂贵，而且患者自己的细胞必须被取出，然后在实验室中改造，然后再作为药物输回体内，这需要时间。

在接受所有治疗后，亚瑟的肿瘤已经消失了。

桑德琳说：“新年的时候，我们得知blina治疗起效了，没有残留的肿瘤——这真是太棒了，所以我们庆祝了两次。”